劲方医药（2595.HK）宣布口服KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂GFH375已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性疗法认定（BTD）名单，拟用于单药治疗至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12D突变型转移性胰腺癌患者。这是国内首个获得胰腺癌BTD认定的KRAS G12D抑制剂单药治疗方案，此前GFH375已成为国内首个纳入非小细胞肺癌BTD认定的KRAS G12D抑制剂。GFH375/VS-7375的海外临床研究由劲方合作伙伴Verastem Oncology于去年在美国启动，VS-7375已获得美国FDA快速通道资格认定（FTD）治疗一线及后线KRAS G12D突变型胰腺导管腺癌。
GFH375已于去年进入全球首个KRAS G12D抑制剂单药III期注册性研究（麒麟-翼01，GFH375X1301），该研究亦为全球首个口服KRAS G12D抑制剂的注册性研究，在国内约40家研究中心开展。GFH375于2024年6月在国内获批进入I/II期临床试验，单药治疗实体瘤、胰腺导管腺癌和非小细胞肺癌的研究数据曾陆续入选去年ASCO、WCLC、ESMO大会的突破性研究摘要及现场口头报告。目前，GFH375/VS-7375在国内与海外正开展多项单药和联合疗法的临床试验。
劲方医药首席医学官汪裕博士表示：“很高兴我们的产品在国内外已获得多项审评认定，印证了GFH375在多种实体瘤治疗中展现的优秀疗效。在GFH375临床开发过程中，我们充分体会到了胰腺癌和KRAS G12D突变患者对创新靶向疗法的迫切渴望。公司期待GFH375各项试验顺利推进，并尽早为患者带来新的治疗选择。我们也计划在今年的学术会议中公布GFH375在不同适应症试验中的最新数据。“
胰腺癌因进展迅速、异质性高、微环境复杂等因素，为恶性程度最高的肿瘤之一、5年生存率低于10%。RAS突变在胰腺癌中发生率高达90%（KRAS G12D突变率约40%）。相较于KRAS野生型及其他KRAS突变亚型，KRAS G12D突变患者的总生存期及无复发生存期均明显缩短。劲方管线中的多种选择性及泛RAS抑制剂、以及肿瘤恶病质双抗疗法，有望为胰腺癌治疗带来全新的靶向疗法矩阵方案；公司参与申报的“胰腺癌发病机制和临床精确诊治新范式研究”项目已在去年成功获得国家科技重大专项认定。
关于GFH375/VS-7375
GFH375为口服高活性、高选择性小分子KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂，通过非共价形式结合KRAS G12D蛋白，抑制其与下游效应蛋白结合，从而在细胞中破坏KRAS G12D对下游通路的持续活化，最终高效抑制肿瘤细胞增殖。临床前研究已显示GFH375单药对肿瘤生长的抑制效应随用药剂量和周期增长而提升，且在激酶选择性和安全性靶点测试中显示低脱靶风险。2023年8月，劲方医药与纳斯达克上市公司Verastem Oncology（纳斯达克股票代码：VSTM）对劲方开发的三款产品达成授权及早期合作开发协议。2025年1月，Verastem宣布对GFH375/VS-7375行使选择权，获得GFH375在大中华区之外的开发和商业化权利。
前瞻性声明
本新闻稿包含的特定信息可能包含或可能构成非历史事实的前瞻性陈述。前瞻性陈述可通过使用如下具有前瞻性的词汇辨识，例如“预计”、“相信”、“计划”、“预估”、“期望”、“将”、“可能”、“应”和其他具有类似含义的词汇。前瞻性陈述表达了公司对未来的信念、计划、预估以及期望，是基于公司管理层目前对于公司的经营情况和市场变化情况（该等变化情况不受其控制）所持的信念、计划、预估以及期望而作出。受市场、政策、研发等不确定性因素影响，实际结果可能与该等前瞻性陈述有较大差异。在前述不确定性的前提下，公司不保证前瞻性陈述的准确性、完整性或可实现性，并提请您注意不应单独依赖于该等前瞻性陈述，公司及其任何董事、管理人员、雇员、股东、代理人、关联方、顾问或代表均不因使用相关文稿而对您或其他人士承担任何责任。请您审慎评估，并参考公司正式披露文件作出决策。
