2021年1月15日，数百位来自大型跨国制药企业和本土创新药企业的管理层人士及产业界同仁们齐聚上海黄浦江畔，参加由中欧卫生健康产业研究中心、良医汇、医药魔方主办的“中国肿瘤医药营销趋势论坛”。
在2020疫情之年全球抗肿瘤药物研发仍然取得了积极进展，上市抗肿瘤新药在FDA与NMPA新药上市名单中占比均达到1/3。论坛从行业大数据中分析了该领域面临的机遇与挑战，以及在未来10年创新环境下可能涌现的全新临床研发与商业化策略。劲方医药首席医学官汪裕博士在论坛中发表了中国抗肿瘤新药临床研发趋势的主题演讲，阐述了目前本土抗肿瘤药物早期开发和临床研究的发展趋势，并结合自身行业经验对产业界集中面临的挑战提出了前瞻式展望。
创新加速跑赢全球，First-in-class布局向前
自2011年FDA批准首个免疫检查点抑制剂伊匹木单抗（CTLA4抑制剂）上市，人类的抗肿瘤征途便进入了全新的免疫治疗时代，2018年更被产业界称为中国免疫治疗元年。但在总规模突破1千亿美元、年均增速超过15%的全球抗肿瘤药物市场中，中国市场占比不足10%且仍以传统细胞毒化疗药物为主导，靶向小分子逐渐蓄势，但免疫疗法等生物药研发、推广仍有巨大发展空间。
汪裕博士在主题演讲中首先聚焦了近年来本土创新药研发的加速度。他认为不论是整体研发格局还是抗肿瘤药物的细分领域，由此产生的数轮研发与创业浪潮均得益于2015年药政改革之后，基础研究、人才储备、研发服务型平台、资本市场等多层面突破形成的合力。“根据最新数据显示，目前本土在研新药管线、临床研究项目均突破1000项，肿瘤适应症数目几乎为其他所有疾病适应症总和，增速远超全球平均水平。”
另一方面他也分析了抗肿瘤研发创新的上升空间。“本土抗肿瘤药物靶点仍以me-too为主，创新类研发项目只占靶向小分子管线1/3；但可喜的是，肿瘤免疫疗法产品线当中first-in-class项目遥遥领先，且超出me-too类管线一倍，显示了该领域科学家不断提前布局全新靶点。不少企业更针对前沿生物学机制，在尚无临床验证之前锁定专利。”致力于打造“全球新”药物开发体系的劲方医药已聚焦多个新颖靶点，其近期通过中美双报的CDK9抑制剂临床研究，研发立项时全球范围内并未形成临床验证，目前该研究已成为劲方首个全球多中心临床试验。
临床开发方案+模式创新，助推新药研发冲刺
与此同时，汪裕博士也从试验设计和临床申报策略等方向分析了抗肿瘤药物临床研发的多样化发展趋势。他表示随着早期临床项目增加，中国创新药临床开发设计从传统的单药、单臂、篮式试验扩展到联合用药、多臂、伞式和平台试验，此外还呈现出生物标志物筛选增加、早期临床药理试验比重提升、最新贝叶斯统计方法广泛应用等全新特点；但客观来看，临床研究人才体系仍在成长阶段，临床开发的整体创新空间巨大。
“随着研究者、临床中心和试验数量快速增加，多个靶点赛道的竞争激烈，受试者资源整合、运营成本控制以及入组效率都将面临直接挑战。创新药企业应以基础研究为先导，尽早针对不断涌现的新靶点、新适应症规划整体临床开发计划。检测类手段的快速发展为独立开发生物标志物、加强早期开发伴随诊断提供了技术支持，可大大促进转化医学发展并助力适应症差异化开发策略。此外在考虑组合疗法申报时，应综合预判受试者生理承受力和申报合理性，以提升监管部门认可度和试验成功率。”
谈到未来临床开发模式，汪裕博士肯定了不少创新药企业通过项目引进布局前沿产品管线的策略。他认为丰富的合作模式有利于中国企业参与国际多中心试验的同步开发，不仅能促进未来药物在多国申请注册、上市，更成为创新药企业提升国际化、多中心临床运营效率的契机与窗口。此外，不少企业目前也希望尝试研究者发起的独立临床研究（IIT, investigator-initiated clinical trial），“这类试验过去主要由医院与学术机构申请、局限于上市后产品，如果药企与之合作共赢，则有望通过多样化方案促进研究从后线转向前线，探索创新适应症、规范产业界临床设计体系。”
上市非新药终点，多元化支付打造可及性闭环
随着靶向药物和免疫治疗研发的蓬勃发展，精准医学促进了抗肿瘤药物的市场拓展和推广使用效率，但另一方面也加速了前沿疗法的竞争，提升了以学术带动商业化并赋能医患的门槛。在以抗肿瘤药物医学发展趋势为主题的座谈讨论中，汪裕博士与来自罗氏、诺华、海普瑞等企业医学部和临床开发体系的同仁们分析了如何通过IV期临床试验、上市后大数据样本分析、线上医学平台发展等医学技术与信息技术手段，平衡市场需求与患者需求，促进医患对接、早期诊断、用药方案、慢病管理的精准化和现代化。
座谈讨论成员还表示新药研发从早期发现，到转化医学、临床研究以及上市后惠及广大患者，需要形成一个完整的闭环。当下国内大循环、国内国际双循环的总体经济增长持续放量，新药注册、加速审评审批的政策不断颁布，都有利于本土新药研发和进口新药快速进入中国市场；另一方面，面对国内区域性经济收入发展不平衡、患者个人支付能力受限，以及不断深化的医保体系供给侧改革，大家也表示必须通过加强医疗大数据共享，结合监管层支持、患者需求、产业界探索、支付模式创新、三医融合联动，以建立多层次、多元化的医疗保障体系，提升优秀抗肿瘤药物的可及性和可支付性，营造一个共建、共治、共生、共享的健康生态圈。
